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基因疗法能抑制亨廷顿疾病发展

  基因治疗可以抑制亨廷顿病的发展

  加利福尼亚州的研究人员发现,在小鼠模型中,高度特异性的细胞内抗体可以阻止亨廷顿舞蹈病的发生。小鼠模型的基因治疗成功地减少了亨廷顿病的症状,延长了预期寿命。 Paul Patterson教授说。研究结果发表在10月28日的“神经科学杂志”上。亨廷顿舞蹈病是一种与遗传有关的神经退行性变性疾病,这种紊乱起源于亨廷顿蛋白或Htt蛋白的变体,所有类型的Htt基因似乎都重复特定的核苷酸序列,特别是C,A,G,它们一起编码谷氨酸在大多数人中,这个重复次数在10到35次之间,而在亨廷顿舞蹈症患者中,重复次数在36到120次之间。这些重复的结果是产生异常长的Htt蛋白,其被切割成小的有毒的碎片并在神经细胞中累积,使神经细胞衰弱。然后,在细胞和果蝇模型中,研究人员着手研究两种不同抗体的功效,以减少毒性并降低Het积累。为了确定这些效应是否确实存在于哺乳动物系统中,小组成员在五种不同的亨廷顿小鼠模型中测试了这两种抗体。其中一种抗体有一些负面影响,实际上在一个模型中增加了亨廷顿舞蹈病相关的死亡率,而另一种抗体Happ1在试验中证明是非常成功的,它重新获得了神经元的认知功能,减少了神经元的损失,在其中一种模型中,抗体同时显示体重增加和生命延长(资料来源:生命经纬孙菊)
 

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